Генная терапия стала причиной лейкемии у двух французских мальчиков

Экспериментальное лечение двух французских мальчиков с помощью активизации гена, «заставившего» костный мозг вырабатывать избыточное количество клеток иммунной системы (Т-клеток), стало причиной лейкемии.

В младенческом возрасте мальчиков в числе 10 других детей успешно пролечили от редкого генетического заболевания, называющегося комбинированной Х-хромосомной иммунологической недостаточностью. Данное заболевание вызывается дефектом гена и поражает только мальчиков, так как девочки имеют другую копию Х-хромосомы, которая может компенсировать дефектную копию.

Доктора встроили вирус в ген для замещения дефектной копии гена рабочей. Мальчики, казалось, полностью излечились от недуга, находясь в числе девяти французских пациентов, ведущих полноценный образ жизни после генной терапии.

Когда мальчикам исполнилось 3 года, врачи заметили у них симптомы лейкемии. Этот факт ученые объясняют тем, что внедренный в организм вирус «поселился» в ДНК мальчиков сразу за геном LMO2, что, в свою очередь, привело к неправильной активации этого гена.

Лечащие врачи мальчиков все же считают, что проведенная терапия была необходима мальчикам – она спасла им жизнь, а лейкемия у детей, хотя и является очень серьезным заболеванием, все же вылечивается в 90 случаях из 100. Альтернативой генной терапии при лечении комбинированной Х-хромосомной иммунологической недостаточности является пересадка костного мозга. Обычно пациенты не выживают после такой операции.

Многие специалисты считают, что было бы нереалистично не ожидать побочного действия от генной терапии.